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Hace unas semanas la revista Science publicó un estudio de científicos de Alemania sobre el desarrollo de un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple, basado en el mismo diseño de la vacuna contra el Covid-19 de los laboratorios de Pfizer y BioNTech. Los resultados parecen promisorios, ya que en modelos de ratón retrasó la progresión de la enfermedad, redujo su gravedad y no se observaron evidencias de inmunosupresión general como en otras terapias.
Actualmente se registran más de 2,5 millones de personas con esclerosis múltiple en el mundo, caracterizada como una enfermedad inflamatoria, crónica y autoinmune del sistema nervioso central que provoca alteraciones en la sensibilidad del cuerpo, dificultades para coordinar movimientos y afecciones a la visión, entre otros. Hasta noviembre de 2020, la Corporación de Esclerosis Múltiple de Chile detectó cerca de 3.000 casos en el país, dando cuenta que la patología afecta a más mujeres que hombres, siendo la edad promedio de 27 años.
El académico del Instituto de Ciencias Biomédicas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile, doctor Rodrigo Naves, explica que este tratamiento se basa en la generación de un ácido ribonucleico (ARN) mensajero, material genético que lleva el mensaje de un gen para producir una proteína. “En el caso de la vacuna para Covid-19, el ARN mensajero lleva la información codificada para fabricar la proteína Spike del coronavirus. En cambio, para esclerosis múltiple se usa un diferente ARN mensajero que codifica para una proteína que actúa como inductora de la enfermedad en un modelo experimental o preclínico, conocido como Encefalomielitis Autoinmune Experimental (EAE)”, señaló el profesor.
El avance de la ciencia internacional ha logrado modificaciones en el ARN mensajero, con el fin incrementar su capacidad de producir proteínas y disminuir su inmunogenicidad, evitando la activación de respuestas inmunes que conduzcan a su eliminación. Otra importante modificación consiste en el encapsulamiento del ARN mensajero en nanopartículas de lípidos que le otorgan protección y favorecen su entrada al interior de las células del sistema inmune como células dendríticas y macrófagos. Parte de este trabajo se evidencia en la investigación publicada en 2008 por Katalin Karikó, científica del laboratorio de BioNtech y co-autora de este nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple.
Asimismo, el equipo investigador detectó que este nuevo tratamiento presenta mejoras significativas en los síntomas de EAE, abriendo la posibilidad de hacer una entrega segura y eficiente de antígenos bien definidos farmacéuticamente en un contexto no inflamatorio. “La base de estos resultados se debe a que el diseño de la nanoformulación es capaz de activar las células dendríticas en ausencia de señales inflamatorias. Esto conduce a la eliminación de los linfocitos que están generando la respuesta autoinmune contra la mielina que recubre los axones de las neuronas. Los investigadores encontraron que la protección lograda para una proteína determinada en el modelo EAE, también otorga protección para otras proteínas inductoras de la enfermedad, lo que podría ser una muy buena señal como potencial aplicación para los pacientes. Por eso se requieren más estudios, pero es un muy buen inicio”, explicó el doctor Naves.
Respecto a otras aplicaciones de este tratamiento, el equipo investigador y otros pares de Alemania publicaron en 2016 los resultados de un estudio exitoso para dos modelos experimentales de cáncer, basado en ARN mensajero codificado para proteínas tumorales. “Actualmente están probando esta alternativa a nivel de ensayo clínico en pacientes con melanoma. Esto podría tener muchas aplicaciones para aquellas enfermedades en que se conoce cuál es la proteína que las induce”, agregó el especialista.
UN TRATAMIENTO DESDE CHILE
El doctor Rodrigo Naves desarrolló un tratamiento para la esclerosis múltiple, caracterizado por ser no invasivo, autoadministrable y con menos efectos adversos. En 2019 se dieron a conocer los resultados de esta investigación, que utilizó nanopartículas cargadas con la molécula interferón-beta para administrarla a través de la vía intranasal. Así, este novedoso tratamiento permite la entrega directa de medicamentos en el sistema nervioso central necesitando menos dosis y frecuencia, lo cual disminuye los costos totales de la terapia.
“El tratamiento intranasal es mucho menos invasivo que el tratamiento inyectable para los pacientes que padecen esclerosis múltiple. Estos resultados fueron publicados en una revista científica internacional de alto impacto en el campo de investigación de las nanopartículas y además hemos tramitado una solicitud de patente. Para avanzar hacia el desarrollo de una terapia aplicable en humanos, necesitamos más recursos económicos, razón por la cual seguimos postulando a proyectos de investigación y buscando el apoyo de empresas privadas y farmacéuticas que puedan apoyar el financiamiento de estos estudios”, finalizó el académico.
